A metilcobalamina é a forma biologicamente ativa da vitamina B12, distinguindo-se de outras formas, como a cianocobalamina, por não depender de conversão hepática para exercer suas funções celulares. Seu papel mais estudado reside na manutenção da integridade do sistema nervoso: a molécula estimula a síntese de proteínas envolvidas na mielinização e no crescimento sináptico, sendo investigada no manejo de condições como TDAH, transtorno do espectro autista e doenças neurodegenerativas como o Alzheimer, nas quais níveis adequados associam-se à prevenção da atrofia cerebral e do declínio cognitivo. No ciclo da metilação, atua como doador de grupamentos metil, processo fundamental para a síntese de DNA e de neurotransmissores como dopamina e serotonina, além de participar da reciclagem da homocisteína em metionina, contribuindo para a redução de um marcador associado ao risco cardiovascular e cerebrovascular.

Do ponto de vista hematológico, a metilcobalamina representa o tratamento de referência para anemias megaloblásticas decorrentes da carência de B12, caracterizadas pela liberação de hemácias imaturas pela medula óssea. Em pacientes submetidos a cirurgias bariátricas, a perda da produção do fator intrínseco gástrico compromete a absorção convencional da vitamina, tornando relevante sua administração por vias que independem do trato gastrointestinal, como a sublingual e a intranasal, que também favorecem maior biodisponibilidade cerebral.